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TEXTBESCHREIBUNG: Gentherapie - so funktioniert's!

Pfizer Rare Disease arbeitet an neuen, richtungsweisendenTherapieansätzen,um genetische Erkrankungen zu behandeln.
Unsere Gene spielen eine wichtige Rolle:
Sie bestimmen die Funktion jeder Zelle unseres Körpers und bestehen aus 30 Millionen DNA-Codes.
Wenn nur einer dieser Codes beschädigt ist, kann das zu genetischen Veränderungen führen.
Das kann eine Gen-Erkrankung auslösen, mvon denen manche zu schweren Einschränkungen führen oder sogar lebensgefährlich sein können.
Forscher von Pfizer arbeiten daran, die zugrundeliegenden Mechanismen bestimmter genetischer Erkrankungenzu verändern.
Dies soll durch eine hochspezialisierte, einmalige Gentherapie möglich werden.
Dazu werden AAV-Vektoren verwendet.
Diese Art von in vivo Gentherapie hat das Potential die entsprechenden Behandlung direkt in die Zelle eingebracht werden.
Die Technologie kann standardmäßig durchgeführt werden.
Das führt zu einer Optimierung der Produktionsprozesse und der regulatorischen Prozesse bis hin zum Zulassungsverfahren.
Die Vektoren sind nach dem AAV oder Adeno-assoziierten Virus modelliert, aus dem die meisten viralen Gene entfernt wurden und mit funktionierenden, therapeutischen Genen ausgetauscht wurden.
AAV-Vektoren sind speziell hergestellte leere Kapseln, die verwendet werden, um das Medikament direkt zur Zielzelle zu liefern - mittels einer Infusion in den Körper.
Die Gentherapie wurde so konzipiert, dass sie ein bestimmtes Zielorgan hat, wie zum Beispiel die Leber.
Andere Organe werden auch als mögliche Anwendungsgebiete für die Gentherapie erforscht.
Wenn der Vektor die Zielzelle erreicht, wird das funktionierende Gen eingeschleust und als Bauplan verwendet, um das fehlende oder nicht-funktionierende Protein herzustellen.
Das Ziel ist, wieder eine normale Funktion von beeinträchtigtem Gewebe oder Zellen herzustellen.
Das könnte Patienten helfen, ihre Krankheit ohne ständige Behandlung zu bewältigen.
Obwohl das Potential der Gentherapie vielversprechend scheint, gibt es noch einige unbekannte Faktoren.
Klinische Studien habe begonnen das Potential der Gentherapie zu erforschen, einschließlich dieser Aspekte: Wie identifiziert man potentielle Patienten?
Die Wirksamkeit, Sicherheit und Dauer bis zum Einsetzen der Wirkung und den Einfluss von Immunantworten.
Es gibt mehr als 7.000 seltene Erkrankungen weltweit und davon sind 80% oder 6.000 genetischen Ursprungs.
Wenn wir es schaffen, das Potential von Genen für Behandlungen zu nutzen, kann das eine bedeutende Veränderung für das Leben vieler Patienten bedeuten.
Das heißt, die Zukunft von Patienten mit seltenen Erkrankungen wird nicht mehr durch deren Gene bestimmt werden.
Wenn sich diese Methode als erfolgreich herausstellt: Stellen Sie sich nur die Möglichkeiten vor!