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Mit CRISPR – auch als „Genschere“ bekannt - kann man einfach und präzise Erbgut verändern. CRISPR kann aber noch mehr: Diese Methode hilft Forschern bei der Suche nach den Ursachen genetischer Erkrankungen.

Die fünf Buchstaben CRISPR bezeichnen eine Methode, mit der man einzelne Bausteine des Erbguts verändern kann. Das Revolutionäre daran: Es war noch nie so einfach und so gezielt möglich, einzelne DNA-Bausteine zu schneiden und zu verändern. Die Methode ist so genau, dass man damit sogar einen einzigen DNA-Baustein ändern kann.

Unser gesamtes „Erbgut“ – alle vererbbaren Informationen eines Organismus – ist in 23 Chromosomen-Paaren gespeichert. Jedes einzelne Chromosom besteht aus einer dicht gepackten DNA-Struktur. Bestimmte Abschnitte der DNA enthalten vererbbare Informationen - diese Abschnitte sind unsere Gene.

Neben dem Schneiden und anschließenden Verändern der Gene gibt es noch weitere Anwendungsgebiete für CRISPR: Mit Hilfe dieser Methode suchen Forscher nach bestimmten Genen, die mit der Entstehung von Erkrankungen in Verbindung stehen.

„CRISPR ist mehr als nur eine Methode, mit der man Gene schneiden und verändern kann – es bietet eine ganze Reihe an Möglichkeiten, Gene zu erforschen“, erklärt Dr. John Reidhaar-Olson, Leiter von Pfizers Functional Genomics Center in Cambridge in den USA.

Das Team um Dr. Reidhaar-Olson erforscht mittels CRISPR Gene, die mit einer seltenen vererbbaren Erkrankung in Verbindung stehen – der Friedreichs-Ataxie. Kommt eine bestimmte Abfolge von DNA-Bausteinen gehäuft in dem sogenannten FXN-Gen vor, wird das Protein Frataxin nicht mehr ausreichend produziert. Der Mangel an Frataxin verursacht bei den Patienten die typischen Symptome der Friedreichs-Ataxie: Empfindungsstörungen in Armen und Beinen, beeinträchtigte Muskelfunktionen und eine Verkrümmung der Wirbelsäule.

„Patienten mit Friedreichs-Ataxie haben nur etwa 10 Prozent der Menge an Frataxin, die man bei gesunden Personen findet.“
Dr. John Reidhaar-Olson

Der Mangel an Frataxin schädigt insbesondere Nervenzellen - ein Phänomen, das das Team um Dr. Reidhaar-Olson erforscht. Mit der CRISPR-Methode schalten sie bestimmte Gene aus, die möglicherweise eine entscheidende Rolle bei der Schädigung von Nervenzellen spielen. In einem komplexen Prozess lassen sich so jene Gene und deren Wechselwirkungen untereinander (genetic pathway) identifizieren, die an der schwerwiegenden Schädigung von Nervenzellen bei Friedreichs-Ataxie beteiligt sind. So hoffen sie, mögliche Ansatzpunkte für die Entwicklung von neuen Medikamenten für diese Erkrankung zu finden.

„CRISPR bedeutet eine Revolution auf dem Gebiet der präzisen Genmanipulation. Diese Methode hilft uns zu verstehen, welche Gene eine entscheidende Rolle bei der Entstehung bestimmter Erkrankungen spielen. Diese Informationen liefern uns neue Ansatzpunkte in der Entwicklung von Medikamenten“, erklärt Dr. Reidhaar-Olson.

GENETIC PATHWAY kurz erklärt

Genetic pathway bezeichnet Wechselwirkungen bestimmter Genen untereinander, die alle zusammen für eine voll funktionsfähige Zelle notwendig sind. Diese Gen-Wechselwirkungen dienen der Weitergabe von Informationen in der Zelle. Führt eine genetische Veränderung zu einem nicht-funktionierenden Gen, sind bestimmte Wechselwirkungen nicht mehr möglich. Die Weitergabe von Informationen wird so vor und nach dem mutierten Gen unterbrochen.

Man kann sich den genetic pathway auch wie eine Bahnstrecke vorstellen: Gibt es einen Unfall auf der Strecke zwischen Wien und Graz, kann ein Zug von Wien nur bis zur Unfallstelle fahren. Somit ist der durchgehende Verkehr und die Verbindung zwischen Wien und Graz unterbrochen.

Anders als bei einer Bahnstrecke kennt man aber noch längst nicht alle Verbindungen und Wechselwirkungen im komplexen Ablauf vieler Krankheiten. Dies betrifft besonders seltene Erkrankungen, die oft genetisch bedingt sind. Mit Hilfe von CRISPR können Wissenschafter nun den Einfluss von Krankheiten auf das „Streckennetz“ im menschlichen Körper leichter erforschen.

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